在美國,白血病和淋巴瘤患者可以得到更好的治療
美國白血病和淋巴瘤的5年生存率遠高于中國
- 美國
- 中國
- 白血病
- 60.6%
- 19.6%
- 淋巴瘤
- 86.4%(霍奇金) 71.0%(非霍奇金)
- 32.6%(霍奇金和非霍奇金)
----《international journal of cancer》&美國國家癌癥研究所SEER數據
美國FDA已批準CAR-T細胞免疫療法上市
白血病和淋巴瘤的標準治療主要包括化療、放療、干細胞移植、靶向療法和免疫療法等。CAR-T療法作為近年來新興的一種免疫療法,給無數晚期白血病和淋巴瘤患者帶來了希望,甚至讓健康癌癥成為一種可能。2017年8月30日,美國食品和藥物管理局(FDA)批準了頭個CAR-T產品Kymriah (tisagenlecleucel),用于治療25歲以下復發性或難治性B-細胞急性淋巴細胞白血病患者。不過,由于CAR-T治療是完全個性化的,需要非常強的專業能力和多學科專家團隊配合,因此,美國只有極少數醫院才能實施CAR-T療法。
多項CAR-T臨床試驗正在進行中
目前,CAR-T療法主要用于治療血液腫瘤,尤其在B細胞型白血病和淋巴瘤領域的療效非常顯著。據多家美國研究機構公布的臨床試驗數據顯示, 這對于晚期白血病和淋巴瘤患者來說無疑是一個福音!- CAR-T療法治療B細胞急性淋巴細胞白血病(B-ALL)
- 研究機構
- 患者人數
- 完全緩解率
- 紀念斯隆凱特琳癌癥中心
- n=32(成人)
- 91%
- 賓夕法尼亞大學/費城兒童醫院
- n=30(兒童及青年)
- 90%
- 國家癌癥研究院
- n=20(兒童及青年)
- 弗雷德?哈奇森癌癥研究中心
- n=20(成人)
- 83%
- 諾華公司(Kymriah)
- n=63(兒童及成人)
- CAR-T療法治療難治性/復發性淋巴瘤
- 研究機構
- 患者人數
- 完全緩解率
- 完全緩解率
- KITE公司
- n=7(成人)
- 71%
- 57%
- 美國國家癌癥研究所
- n=22(成人)
- 73%
- 55%
什麼是CAR-T療法?

CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy),即嵌合抗原受體T細胞免疫療法,是一種新型的細胞療法。它是在T細胞上嵌入了一種嵌合抗原受體(CAR),該受體能夠在識別腫瘤細胞表面抗原的同時激活T細胞殺死腫瘤細胞。換句話說,T細胞就好比是一支“普通軍隊”,CAR-T細胞則是一支擁有了“GPS導航”的“特種部隊”,能夠精準定位到“敵軍”腫瘤細胞的位置並將其殲滅。
CAR-T治療流程
CAR-T療法的治療流程非常復雜,每一步的都包含很多技術問題,簡單來說,共分為7步︰-
采集病人血液,分離血液成分。
-
對分離出的成分再加工,去除紅細胞、血小板和單核細胞,提取T細胞。
-
對T細胞進行基因改造,在T細胞表面嵌 入CAR受體。
-
體外培養,大量擴增CAR-T細胞。
-
在回輸之前對病人進行化療預處理。
-
將CAR-T細胞回輸到病人體內。
-
CAR-T發揮作用,但需嚴格監護病人的不良反應。
CAR-T發展歷程

科學家們發現腫瘤細胞可以采刺激免疫反應
Steven Rosenberg團隊率先采用腫瘤浸潤淋巴細胞進行過繼細胞療法
80年代末90年代初,Zelig Eshlar研發#1代CARs
1998年,Finney等研究人員研發出第二代CARs
2002年,Michael Sadelain團隊發現二代CARs有抗腫瘤活性並且可以增強人體T細胞的免疫反應
2003和2006年,Michael Sadelain團隊率先研發出一代和二代靶向CD19抗原的CARs,用于治療腫瘤
2010年,Steven Rosenberg團隊首次報道了CD19CAR-T細胞療法在一例淋巴瘤患者中取得顯著療效。
2011年,Carl June團隊報道了一例慢性淋巴細胞白血病患者在CD19CAR-T細胞療法後疾病完全緩解。
2017年7月FDA腫瘤藥物咨詢委員會專家一致支持諾華CAR-CAR-T上市,治療復發或難治的細胞急性淋巴細胞白血病
2017年8月,諾華CAR-T獲FDA批準上市,治療復發或難治的B細胞急性淋巴細胞白血病。
專家點評
-
01
Carl June
醫學博士 -
02
Lewis Silverman
醫學博士 -
03
Scott Gottlieb博士 FDA局長
-
04
Peter Marks博士 FDA生物制劑評估 與研究中心主任

Carl June,醫學博士
賓夕法尼亞大學佩雷爾曼醫學院
細胞免疫療法中心主任,免疫療法學教授,CAR-T療法開拓者

Lewis Silverman,醫學博士
丹娜法伯/波士頓兒童癌癥和血液疾病中心
兒童血液惡性腫瘤中心臨床主任

Scott Gottlieb博士
FDA局長

Peter Marks博士
FDA生物制劑評估與研究中心主任
Zeng H., Zheng R., Guo Y. et al (2015). Cancer survival in China, 2003-2005: a population-based study. Int J Cancer. 136(8):1921-30.
Jackson HJ., Rafig S., Brentjens RJ. Driving CAR T-cells forward. Nat Rev Clin Oncol. 13(6):370-83.
Kochenderfer, J., Somerville, R., Lu, T., Shi, V., Yang, J.C., Sherry, R., Klebanoff, C., Kammula, U.S., Goff, S.L., Bot, A., et al. (2016). Anti-CD19 chimeric antigen receptor T cells preceded by low-dose chemotherapy to induce remissions of advanced lymphoma. J. Clin. Oncol. 34, abstr LBA3010.
Locke FL, Neelapu SS, Bartlett NL.et al (2017), Phase 1 Results of ZUMA-1: A Multicenter Study of KTE-C19 Anti-CD19 CAR T Cell Therapy in Refractory Aggressive Lymphoma. Mol Ther. 25(1):285-295.
本文全部數據來自于︰Zeng H等于2015年4月15日發表在國際癌癥期刊的《2003-2005中國癌癥生存:基于人口的研究》,Jackson HJ等于2016年3月22日發表在《自然評論臨床腫瘤學》的《推動CAR-T發展》;Kochenderfer J等在《臨床腫瘤學雜志》發布的《低劑量化療後使用抗CD19CAR-T細胞可緩解晚期淋巴瘤》;Locke FL于2017年1月4日在《分子療法︰美國基因療法協會期刊》發布的《 KTE-C19 抗CD19 CAR T 細胞療法治療難治侵襲性淋巴瘤的1期ZUMA-1多中心研究》;美國國立癌癥研究院刊載的數據;美國癌癥研究所刊載的《CAR-T細胞︰改造患者的免疫細胞治療癌癥》;Juno制藥官網刊載的CAR-T細胞療法臨床進展 ;諾華制藥官網于2017年8月30日發布的《諾華car-t細胞療法Kymriah(TM) (CTL019)獲FDA批準用于治療難治或復發2次以上的B細胞ALL兒童和年輕成人》; 美國白血病與淋巴瘤協會官網刊載的car-t細胞療法介紹,以及丹娜法伯癌癥研究院官網于2017年8月30日發布的《丹娜法伯/波士頓兒童醫院對FDA批準CAR-T細胞療法的回應》。

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